Infarmed aprova fármaco inovador para a Doença Muscular de Duchenne

Os doentes com diagnóstico de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) e uma mutação “Non Sense” têm ao seu dispor uma nova forma de tratamento. Após dois anos de empenho por parte da APN – Associação Portuguesa de Neuromusculares, em conjunto com outras entidades, o Infarmed aprovou, recentemente, o primeiro medicamento órfão para a Doença Muscular de Duchenne: o Atalureno.

Depois do medicamento já estar disponível no Reino Unido e em Itália, foi a vez de Portugal disponibilizar este fármaco inovador. As crianças diagnosticadas com DMD com este tipo de mutação têm agora acesso ao tratamento que lhes vai permitir manter a marcha por mais tempo e atrasar a degradação da massa muscular. Face a isto, as crianças terão uma maior autonomia e uma melhor qualidade de vida.

Sabia que, a Doença Muscular de Duchenne…

– A taxa de incidência é normalmente de um para cada cinco mil nascimentos;

– Afeta sobretudo as crianças de sexo masculino, sendo-lhes transmitida pela mãe;

– É uma das mais de 260 doenças neuromusculares identificadas;

– Costuma revelar-se nos primeiros anos de idade dos rapazes, através da crescente fraqueza muscular, sendo que a progressão da doença se manifesta através da consequente degradação dos músculos;

– É progressiva;

– É rara;

– Não tem cura.

 

Por Rita Rodrigues


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