Critérios de designação dos medicamentos órfãos

Há nove anos que se comemora, no último dia do mês de fevereiro de cada ano, o Dia das Doenças Raras. Esta data pretende alertar a sociedade civil e a sociedade política para a problemática das doenças raras.
Doenças raras são aquelas que não ocorrem frequentemente na população em geral, afetando 1 pessoa num universo de 2000. 80% destas doenças têm origem genética, as restantes têm origem em infecções, alergias ou causas degenerativas.

Os medicamentos destinados a estas patologias são adquiridos por um pequeno número de doentes, pelo que o seu custo é muito elevado uma vez que não será amortizado pelos respectivos volumes de vendas previsíveis.
O Regulamento da Comunidade Europeia nº 141/2000 do Parlamento Europeu e do Conselho, de 16 de dezembro de 1999, instituiu o procedimento comunitário de designação de certos medicamentos como medicamento órfão.

Um medicamento pode ser designado de medicamento órfão se se destinar ao diagnóstico, prevenção ou tratamento de uma patologia que ponha a vida em perigo ou seja cronicamente debilitante e que afete até 5 pessoas em 10 mil no momento em que o pedido de designação de medicamento órfão é apresentado.
Um medicamento pode ser ainda designado medicamento órfão se se destinar ao diagnóstico prevenção ou tratamento de uma patologia que ponha a vida em perigo, seja gravemente debilitante, seja grave ou crónica, e que seja pouco provável que, sem incentivos, a comercialização desse medicamento possa gerar receitas que justifiquem o investimento necessário.
Em ambos os casos, não deve existir qualquer método satisfatório de diagnóstico, prevenção ou tratamento de tal patologia que tenha sido autorizado, ou caso exista, que o medicamento em questão ofereça um benefício significativo àqueles que sofram dessa patologia.

Para que um medicamento seja designado medicamento órfão deve ser apresentado um pedido nesse sentido à Agência Europeia de Avaliação de Medicamentos, em qualquer fase de desenvolvimento do medicamento antes de se requerer a autorização de introdução no mercado.
No seio da Agência Europeia de Avaliação de Medicamentos, o Comité dos Medicamentos Órfãos analisa todos os pedidos de designação de um medicamento como medicamento órfão.
O pedido deve ser acompanhado do nome, ou razão social, e endereço permanente do patrocinador; princípios ativos do medicamento, indicação terapêutica proposta, comprovação de que os critérios de designação se encontram preenchidos, e descrição do estado de desenvolvimento, incluindo as indicações previsíveis.
Os medicamentos que sejam designados medicamentos órfãos são elegíveis para incentivos e para medidas de apoio à investigação destinadas às pequenas e médias empresas. O maior incentivo ao investimento no desenvolvimento e introdução no mercado de medicamentos órfãos é a perspetiva de obtenção de exclusividade de mercado durante vários anos.

Opinião de Ângela Franklin Maeiro

Advogada, pós-graduada em Direito da Farmácia e do Medicamento pela Faculdade de Direito da Universidade de Coimbra